Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) зарегистрировало первый препарат, разработанный специально для лечения тяжелой формы гипертриглицеридемии, – Tryngolza (олезарсен/olezarsen) от компании Ionis Pharmaceuticals, сообщившей об этом в пресс-релизе.
При тяжелой гипертриглицеридемии уровень триглицеридов (нейтральных жиров) в крови превышает 500 мг/дл (при норме ниже 150). Это провоцирует воспаление поджелудочной железы, которое сопровождается мучительными болями в животе, требует продолжительного лечения в стационаре и может угрожать жизни. Ранее врачи назначали только рыбий жир и липидоснижающие средства, обеспечивающие скромное уменьшение количества триглицеридов на 10–20%.
В США насчитывается около 3,6 млн человек, у которых диагностирована тяжелая гипертриглицеридемия, причем 500 тыс. находятся в группе особо высокого риска. В мире тяжелой формой метаболического заболевания страдают 0,18—1,14% населения.
Олезарсен — антисмысловой олигонуклеотид (ASO), блокирующий выработку аполипопротеина C-III (apoC-III). В норме этот белок сдерживает расщепление триглицеридов, а его ингибирование запускает каскад ферментативных реакций, приводящих к распаду жировых частиц в кровотоке.
В III фазе клинических испытаний (КИ) CORE и CORE2 подкожное введение 80 мг лекарства раз в месяц на протяжении полугода помогло снизить уровень триглицеридов на 72% по сравнению с плацебо, 50 мг — на 63%. Участники также имели на 85% меньший риск развития острого панкреатита — рекордный результат среди средств для этого показания. У 86% добровольцев концентрация триглицеридов опустилась ниже 500 мг/дл, у 54% — вернулась к норме.
Ionis оставалась исключительно исследовательской организацией в течение 35 лет. В 2024 году она вывела на коммерческий рынок свой первый продукт — Tryngolza. Американский регулятор одобрил его для лечения семейного хиломикронемического синдрома (СХС) — редкой разновидности гипертриглицеридемии, против которой до этого не было медикаментозного лечения. За 2025 год разработка принесла 108 млн долл. выручки. Производитель прогнозирует, что благодаря новому показанию объем продаж достигнет 2–3 млрд долл., а в апреле 2026 года снизил цену за годовой курс Tryngolza с 595 тыс. до 40 тыс. долл. — на 93%.
