Экспертный совет фонда «Круг добра» одобрил 483 заявки на обеспечение детей лекарствами и медизделиями. На заседании также обсудили новые данные о результатах применения препаратов деландистроген моксепарвовек (ТН «Элевидис») для терапии мышечной дистрофии Дюшенна и беремаген геперпавек (ТН «Виджувек») для терапии дистрофических форм буллезного эпидермолиза.
За счет фонда «Элевидис» получили более 250 детей. Изучая результаты применения лекарства в России и зарубежные данные, эксперты пришли к выводу, что применение препарата можно расширить. Члены экспертного совета одобрили снижение возраста старта терапии до трех лет (сейчас его можно применять с четырех лет). Также прозвучало предложение о выборе в пользу препарата в ситуации, когда ребенку могут быть назначены разные патогенетические препараты.
Еще предлагается расширить категории для детей с буллезным эпидермолизом, которым показан «Виджувек». Терапия препаратом будет показана пациентам с подтвержденным диагнозом дистрофический буллезный эпидермолиз (Q81.2) до 18 лет с наличием биаллельной мутации в гене COL7A1.
