Фонд «Круг добра» расширил показания для трех жизненно важных препаратов. В их числе препарат «Золгенсма» для лечения СМА. Решения были приняты на заседании экспертного совета фонда и основаны на международном опыте и новых клинических данных, одобренных Минздравом.
Экспертный совет фонда «Круг добра» принял решение о расширении критериев назначения трех лекарственных препаратов, сообщили в пресс-службе организации.
Из-за изменения инструкции к препарату онасемноген абепарвовек («Золгенсма») для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) пересмотрен перечень категорий детей, которым показано назначение препарата. Ранее Минздрав счел представленные клинические данные о безопасности и эффективности лечения препаратом пациентов с четырьмя и более копиями резервного гена SMN2 убедительными. Министерство зарегистрировало новую инструкцию, исключающую ограничение по количеству копий резервного гена.
Данные говорят о развитии заболевания как минимум у 95% таких пациентов в детском возрасте. Так, заболевание может проявиться не сразу, но все равно проявится. В ряде стран (США, Япония, Аргентина, Израиль) препарат «Золгенсма» был также зарегистрирован с показаниями без ограничений по количеству копий гена SMN2, в то время как в Евросоюзе такое ограничение еще сохраняется.
Эксперты изменили категории детей, которым показано назначение лекарственного препарата с МНН меркаптамина битартрат (или цистеамина битартрат), меркаптамин (или цистеамин), чтобы разделить заявки тех, кто впервые подает документы на обеспечение терапией, от заявок на продолжение терапии.
Еще в ходе совета изменили перечень категорий детей, которым показано назначение препарата идебенон. Были включены возраст детей, острота зрения, а также фазы заболевания.
Ранее стало известно, что Минздрав разработал критерии назначения пациентам не зарегистрированных в России препаратов. Согласно документу, пациентам можно будет назначать не зарегистрированные в России лекарства в некоторых случаях.
