Американский регулятор FDA выдал одобрение первому таргетному препарату Tibsovo для пациентов с рецидивирующим или рефрактерным миелодиспластическим синдромом (МДС) от компании Servier Pharmaceuticals. Об этом сообщает European Pharmaceutical Review.
МДС — это редкая форма рака крови, которая характеризуются нарушениями кроветворения миелоидной линии. При этих нарушениях возможность выработки зрелых клеток крови частично сохраняется, но наблюдается их дефицит, а сами клетки при этом изменены и плохо функционируют.
Эффективность Tibsovo по этому показанию оценивалась в открытом одногрупповом исследовании с участием 18 взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным МДС с мутацией IDH1.
Tibsovo ранее был одобрен для лечения некоторых категорий взрослых пациентов с впервые диагностированным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ, а также местно-распространенной или метастатической холангиокарциномой. У 39% пациентов наблюдалась полная или частичная ремиссия. Средняя продолжительность полной ремиссии составляла от 1,9 до 80,8 месяца.
Среднее время достижения полной ремиссии у пациентов составило 1,9 месяца. В начале исследования 9 пациентам потребовалось переливание крови из-за МДС, после лечения 6 из них в переливании крови они больше не нуждались. Наиболее частые побочные эффекты включали диарею, запоры, тошноту, боль в суставах, утомляемость, кашель, мышечные боли или сыпь.
FDA также одобрило анализ Abbott RealTime IDH1 в качестве сопутствующего диагностического средства для этой группы пациентов.
