Alnylam заявила, что не будет продолжать клинические испытания своего препарата vutrisiran на основе технологии РНК-интерференции против редкого заболевания глаз, болезни Штаргардта. Компания связала свое решение с новым американским Законом о снижении инфляции, пишет PharmaPhorum.
Закон была подписан президентом США Джо Байденом в августе, он требует от государственной программы страхования Medicare вести переговоры с производителями о снижении цены на отдельные препараты.
Alnylam указывает на то, что закон освобождает орфанные препараты от таких переговоров, но только в том случае, если у них есть только одно орфанное показание. Vutrisiran уже одобрен для лечения редкого заболевания, наследственного амилоидоза, и одобрение против болезни Штаргардта заставит компанию вести переговоры о новой цене со страховщиками. Alnylam планировала начать испытания препарата до конца этого года.
Болезнь Штаргардта — это генетическое заболевание глаз, которое вызывает накопление жирового материала в макулярной области сетчатки и влияет на зрение. В настоящее время против этой болезни нет одобренных методов лечения.
Когда Закон о снижении инфляции принимался, организация PhRMA заявила, что вместо того, чтобы предложить удобный способ переговоров между компаниями и правительством, законопроект налагает «не подлежащие обсуждению ультиматумы» на производителей и фактически устанавливает государственное ценообразование.
