В «Круге добра» назвали ограничивающие критерии для применения препарата «Золгенсма»

Фонд «Круг добра» разъяснил, каким категориям детей с диагнозом спинальная мышечная атрофия показано применение препарата «Золгенсма», а в каких случаях это делать не следует.

Фонд «Круг добра» опубликовал на своем сайте категории детей, для которых показано обеспечение лекарственным препаратом «Золгенсма» (МНН онасемноген абепарвовек) для лечения СМА. Экспертный совет Фонда «Круг добра» 9 декабря расширил рамки его применения для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Категории детей, для которых показано обеспечение лекарственным препаратом «Золгенсма»

I) Пациенты, ранее не получавшие иных методов патогенетического лечения:
1.Пациенты, с генетически подтвержденным диагнозом СМА I типа (c биаллельными мутациями в гене SMN1.
2. Пациенты, с генетически подтвержденным диагнозом других типов СМА (с биаллельными мутациями в гене SMN1) и не более чем c 3 копиями гена SMN2.

Условия:

• Препарат назначается по решению врачебной комиссии медицинской организации.
• Готовность законных представителей отказаться от другого вида патогенетической терапии после применения генозаместительной терапии.

II) Пациенты, ранее получавшие иные виды патогенетического лечения.
1. Пациенты, с генетически подтвержденным диагнозом СМА I типа (с биаллельными мутациями в гене SMN1).
2. Пациенты с другими типами СМА и не более чем c 3 копиями гена SMN2.

Условия:

• Препарат назначается по решению врачебной комиссии медицинской организации, принятому на основании  консилиума врачей с участием не менее 3 медицинских организации, подведомственных федеральным органам исполнительной власти.
• Готовность законных представителей отказаться от другого вида патогенетической терапии после применения генозаместительной терапии.
  
  

Критерии, ограничивающие применение препарата онасемноген абепарвовек:

1. Обнаружение антител к аденоассоцированному вирусу AAV9 в титре выше 1:50.
2. Вес пациента больше 21 кг.
3. Необходимость механической вентиляции легких более 16 часов в сутки в течение 14 дней подряд и более, вне периода инфекционных и иных острых заболеваний.
4. Наличие гастростомы или постоянного использования назогастрального зонда или отсутствие функции глотания.

Перечень утвержденных фондом «Круг добра» болезней и лекарств.