В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.
В основу регистрационного досье положены данные клинического исследования FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа и клинического исследования SUNFISH с участием пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.
Компания проводит клинические исследования препарата рисдиплам совместно с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics. Препарат изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, в том числе ранее получавшие терапию от СМА.
На сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов, при этом ни в одном из исследований не выявлено данных по безопасности, которые привели бы к прекращению участия по причинам, связанным с проводимым лечением.
В ноябре 2019 года сообщалось, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассмотрит заявку на регистрацию рисдиплама в приоритетном режиме. Ожидается, что решение FDA будет принято до 24 мая 2020 года.
|
Спинальная мышечная атрофия – тяжелое наследственное заболевание, при котором вследствие мутации в гене выживаемости моторных нейронов (SMN1) происходит потеря нервных клеток в спинном мозге, контролирующих движение мышц. В зависимости от типа заболевания физическая сила пациента и его способность ходить, двигаться, принимать пищу или дышать могут быть значительно снижены или полностью утрачены. |
