Компания сделала данное заявление, ссылаясь на предварительное мнение Комитета по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) EMA о необходимости проведения дополнительного долгосрочного плацебо-контролируемого клинического исследования (КИ) выживаемости за период не менее 12 месяцев для получения данных, которые могли бы способствовать регистрации препарата в ЕС.
В Mitsubishi отметили, что edaravone для внутривенного введения уже зарегистрирован для лечения БАС в США, Канаде, Швейцарии, Японии и Южной Корее на основании данных 6-месячного плацебо-контролируемого КИ с участием пациентов с БАС в Японии. В 2016 г. компания сообщила, что КИ III фазы MCI186-19 с участием 137 субъектов достигло первичной конечной точки эффективности – среднего изменения балльной оценки по пересмотренной функциональной шкале оценки БАС (ALSFRS-R) через 24 недели.
Однако, тогда как в CHMP согласились с тем, что КИ продемонстрировало значительные улучшения балльной оценки по шкале ALSFRS-R у пациентов, получивших Radicava, по сравнению с группой плацебо, было отмечено, в исследовании «участвовало небольшое число пациентов, и не было представлено достаточных доказательств улучшения по другим важным показателям, таким как выживаемость, дыхательная активность и мышечная сила». Было также отмечено, что большее число субъектов в группе лечения Radicava имели заболевание в менее тяжелой форме, чем в группе плацебо, и когда субъектов из группы плацебо впоследствии переключили на лечение препаратом Radicava, «не наблюдалось значительного эффекта». Наконец, в CHMP выразили озабоченность относительно преимуществ лечения Radicava, заявив, что 24-недельный период является слишком коротким, тогда как данные, полученные в фазе дополнительного лечения, с трудом поддаются интерпретации.
