Препарат был первоначально одобрен в Европе в 2015 г. для пациентов с МВ в возрасте от 12 лет, а позже разрешен к применению у детей в возрасте 6-11 лет.
Orkambi – единственный зарегистрированный в Европе препарат для контроля первопричины МВ примерно у 1,5 тыс. детей в возрасте 2-5 лет, которым требуется лечение. Препарат подходит пациентам, у который имеются мутации F508del (две копии гена), что является наиболее распространенной формой заболевания.
Решение регулятора принято на основании данных открытого клинического исследования безопасности III фазы с участием 60 субъектов, продемонстрировавших в целом хорошую переносимость Orkambi при приеме в течение 24 недель, при профиле безопасности, аналогичном таковому у пациентов в возрасте от 6 лет.
