Ранее агентство Reuters заявляло о том, что по некоторым новым препаратам, одобренным по ускоренной процедуре, не было представлено «четких доказательств» безопасности и эффективности.
Из отчета JAMA следует, что в период 2009–2013 гг. FDA одобрила по ускоренной процедуре 22 препарата по 24 показаниям, 19 из которых включают лечение рака. Данные по 24 показаниям подтверждены в общей сложности в 30 предрегистрационных исследованиях.
В отчете говорится также о том, что требования к пострегистрационным исследованиям были выполнены, и эффективность препаратов была продемонстрирована по 10 из 24 показаний (42%) на основании данных исследований псевдопараметров. Что касается 14 из 24 показаний (58%), для которых пока не были выполнены все требования, по крайней мере, в одном из подтверждающих исследований не удалось продемонстрировать клиническую пользу по 2 показаниям (8%); исследования были прекращены преждевременно по 2 показаниям (8%) и были отложены больше, чем на 1 год, по 3 показаниям (13%).
В статье для Endpoints News Джон Кэрролл обращает внимание на то, что FDA «отказалось от старых правил оценки общей выживаемости», чтобы ускорить доступ пациентов к новым препаратам. В качестве части сделки FDA соглашалось рассматривать предварительные данные по безопасности при условии, что полные данные завершенных клинических исследований будут представлены позже.
Критики подходов FDA провели несколько исследований и более подробно рассмотрели результаты клинических исследований по 22 препаратам, одобренным по ускоренной процедуре. В их отчете сообщается, что была завершена только половина из 38 подтверждающих исследований, проводимых по требованию FDA. Конечные точки завершенных исследований «далеко отстояли от «золотого стандарта» - использования рандомизированных данных по выживаемости».
По мнению автора одного из отчетов в JAMA Хусейна Наси, высказанного в интервью агентству Reuters, препараты, попавшие в программу ускоренного одобрения, могут не дать желаемых результатов с точки зрения лечения пациентов в долгосрочной перспективе.
В отчете содержится предположение о том, что данных пострегистрационных исследований оказалось бы недостаточно для одобрения препаратов в соответствии с традиционными стандартами FDA.
Другой отчет содержит аналогичные результаты и выводы применительно к медицинским изделиям, применение которых связано с высоким риском.
В публикации WorldPharmaNews на ту же тему указано, что критически настроенные исследователи из Brigham and Women's Hospital и Лондонской школы экономики и политических наук изучили результаты пред- и пострегистрационных клинических исследований 22 препаратов, одобренных по ускоренной процедуре между 2009 и 2013 гг. Они выявили отсутствие существенных различий в характеристиках исследований. В частности, доля рандомизированных или слепых исследований была практически одинаковой, и подтверждающие исследования часто базировались на псевдопараметрах эффективности, т.е. тех, которые могли не совпадать с реальными конечными точками.
Для решения этих проблем и повышения качества подтверждающих исследований для ускоренного одобрения д-р Аарон Кессельхайм (отделение фармакоэпидемиологии и фармакоэкономики Brigham and Women's Hospital), предложил FDA четко описать ограничения для данных предрегистрационных исследований, которым следует уделить особое внимание при проведении пострегистрационных исследований. Он предложил также провести работу с фармпроизводителями для обеспечения дизайна пострегистрационных исследований, максимально способствующего подтверждению эффективности продуктов.
Несмотря на критику, изменения в подходах FDA маловероятны, поскольку новый уполномоченный представитель FDA является сторонником ускоренной процедуры одобрения.
