Любым путем
Движение за доступность незарегистрированных лекарственных средств для неизлечимо больных уходит корнями во времена эпидемии СПИДа, когда инфицированные пациенты пытались достать неодобренные препараты, зачастую нелегальными способами. Это прекрасно отображено в художественном фильме «Далласский клуб покупателей» (Dallas Buyers Club), вышедшем на экраны в 2013 г.
Но настоящий бум в области законодательства начался в 2014 г. благодаря Институту Голдуотера, являющемуся одной из самых влиятельных организаций государственной политики в Соединенных Штатах. Эксперты из этого института выступили против вмешательства правительственных органов во взаимоотношения между пациентами, врачами и фармацевтическими компаниями.
До принятия в ряде штатов законов «право на попытку» у неизлечимо больных пациентов было всего две возможности получить доступ к экспериментальным препаратам.
Первая — это участие в клинических исследованиях, что порой сопряжено с лишними трудностями, включая поездки в центры их проведения и высокие требования, связанные со здоровьем, которым эта категория пациентов просто не соответствует. Вторая возможность — обращение в FDA за получением лекарственного средства по программам расширенного доступа или применения незарегистрированного препарата из соображений гуманности.
Новый законопроект даст неизлечимо больным пациентам, особенно с онкозаболеваниями, хоть какую-то надежду и одновременно наверняка вызовет у соответствующих органов массу вопросов.
Согласно этому законопроекту, врачи, пациенты и фармацевтические компании или производители ИМН обращаются в FDA за разрешением на использование препарата или ИМН, находящегося на стадии клинических исследований (КИ). В этом случае поликлиника или больница, в которой работает врач, становится дочерним центром КИ, где за процессом терапии наблюдают эксперты.
Между тем даже сторонники этой программы относятся к ней критически, полагая, что сам процесс направления заявки в FDA очень сложен и занимает много времени, особенно для врачей, не имевших ранее дела с экспериментальными препаратами. Это, по их мнению, станет препятствием для врачей и производителей для участия в программе.
Некоторые штаты, взявшие за основу модель законодательства, разработанную Институтом Голдуотера, убрали FDA из этой цепочки, предоставив врачам, пациентам и фармкомпаниям или производителям медтехники самим решать вопрос о применении того или иного экспериментального препарата или ИМН, прошедшего исследования на безопасность. Немаловажно, что пациенты обязаны подписать документ, освобождающий врачей от ответственности в случае их смерти.
В 2016 г. FDA, как полагают эксперты, в ответ на принятие законов «право на попытку» пересмотрело программу применения незарегистрированного препарата из соображений гуманности в сторону упрощения процесса подачи заявки в FDA, но к тому моменту движение за доступность незарегистрированных лекарственных средств для неизлечимо больных уже набрало силу.
Закон шагает по стране
В прошедшем году законы «право на попытку» были приняты в Калифорнии, Коннектикуте, Джорджии, Айдахо, Мэне, Нью-Гемпшире, а также Южной и Западной Вирджинии.
Противники закона наблюдают за его распространением по стране с явным неодобрением, хотя и не высказываются напрямую. Как отмечает старший советник по законодательству, этике и политике в сфере здравоохранения Медицинской школы Лангона Нью-Йоркского университета Бет Роксланд, невероятно сложно сформировать позицию против этого закона, поскольку это чревато обвинениями в отсутствии сочувствия неизлечимо больным людям.
Вероятно, именно по этой причине FDA и отраслевые организации, в т.ч. Американская медицинская ассоциация и Американская ассоциация фармацевтических исследователей и производителей, не выступают с публичными заявлениями в отношении закона «право на попытку».
Между тем свои опасения высказывают высокопоставленные лица. Так, бывший начальник департамента по разработке лекарственных средств FDA д-р Джон Дженкинс в интервью STAT News заявил, что принятие федерального закона о праве неизлечимо больных пациентов на доступ к незарегистрированным лекарственным препаратам сравнимо с открытием ящика Пандоры.
По его словам, исключение FDA из процесса получения экспериментальных препаратов лишает пациентов возможности получать важную информацию об этих препаратах, что, в свою очередь, подвергает пациентов ненужному риску и открывает потенциальные возможности для мошенников «от медицины». Более того, влиятельные организации по защите прав пациентов тоже начинают критиковать законопроект, хотя и заявляют о своей поддержке прав неизлечимо больных на получение экспериментальных препаратов.
По словам основателя организации Friends of Cancer Research Элен Сигал, сестра которой умерла в результате применения экспериментального трансплантата костного мозга, незарегистрированные препараты только ухудшают состояние пациентов. Она уверена, что федеральный закон «право на попытку» и законы штатов не только не помогут пациентам, но и навредят. Элен Сигал настаивает, что по многим экспериментальным препаратам, которые пациенты смогут получать по новому закону в случае его принятия, сведения об эффективности отсутствуют вовсе. Чья точка зрения возьмет верх, покажет время.
Без угрозы для жизни
В России понятие неизлечимого больного присутствует в ст.36 ФЗ № 323 «Об охране здоровья граждан» о паллиативной помощи. Какое-либо специальное лекарственное обеспечение для них не предусмотрено. Что же касается применения незарегистрированных препаратов на территории РФ, то оно не разрешается отдельно для какой-либо категории больных. Такое лекарство, по сути, может получить каждый пациент по жизненным показаниям. Если он находится в состоянии, угрожающем его жизни, то он сам или государство могут ввезти препарат в Россию. Государство через субъекты Федерации таким образом иногда снабжает препаратами больных орфанными заболеваниями. Часто для этого необходимо пройти не один судебный процесс.
Классической программы раннего доступа в России нет. В нашу страну нельзя ввезти партию препаратов для группы пациентов. Можно считать аналогом такой программы участие в клинических исследованиях. Пока это единственный путь для неизлечимо больных получить бесплатно незарегистрированное лекарство.
