Препарат предназначен для еженедельного внутривенного введения.
Развитие МДД обусловлено мутацией гена, кодирующего деятельность белка дистрофина, который является важной структурной составляющей мышечной ткани. Такая мутация встречается у 13% пациентов с МДД.
Стоимость годового курса терапии препаратом Exondys 51 составит 300 тыс. долл.
Ранее консультативный совет FDA проголосовал против рекомендации препарата к одобрению, посчитав данные клинических исследований о его эффективности недостаточными.
В июле 2016 г. FDA отказалось одобрить препарат для лечения МДД Raxone (idebenone) компании Santhera Pharmaceuticals.
До этого неудачу потерпели компании PTC Therapeutics с препаратом Translarna (ataluren) и BioMarin Pharmaceutical с препаратом Kyndrisa (drisapersen).
