Препарат, предназначенный для терапии редкого генетического заболевания — дефицита липопротеинлипазы и в 2012 году одобренный Еврокомиссией, стал самым дорогим лекарством в мире, стоимость курса лечения которым составила 1 млн долл.
Во всей Европе количество потенциальных пациентов не превышает 150-200 человек. Тем не менее, пока препарат был использован только у одного больного. Немецкому врачу удалось пройти через сложный процесс получения одобрения страховой компании на его применение, благодаря чему пациент, находившийся в критическом состоянии, пошел на поправку.
Представители итальянской фирмы Chiesi, которая продвигает препарат, заявили, что его реализация стала значительной проблемой для компании. По их словам, «Glybera далек от успеха». Продукт приносит компаниям UniQure и Chiesi убытки, вследствие чего голландская биотехнологическая фирма решила отказаться от планов получить его одобрение в США.
В то же время компания GlaxoSmithKline получила от Европейского медицинского агентства рекомендацию к одобрению экспериментального генетического препарата Strimvelis, предназначенного для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита. По словам представителей фирмы, cтоимость курса терапии данным лекарственным средством будет значительно ниже стоимости лечения Glybera.
