Как сообщает FirstWord Pharma, американский регулятор присвоил орфанный статус препарату для лечения синдрома семейной хиломикронемии volanesorsen (ранее ISIS-APOCIII Rx), разработанный компанией Akcea Therapeutics (подразделение Isis Pharmaceuticals).
Препарат проходит завершающие стадии клинических испытаний.
По данным результатов средней стадии клинических испытаний, опубликованных в New England Journal of Medicine, применение volanesorsen способствует значительному снижению уровня аполипопротеинов CIII (apoC-III), триглицеридов, хиломикронов и белковой фракции липопротеинов очень низкой плотности у пациентов с синдромом семейной хиломикронемии.
Препарат также исследуется для лечения семейной парциальной липодистрофии. Начало последней стадии клинических испытаний для этого показания запланировано на 2015 г.
