FDA расследует случай смерти ребенка, получавшего препарат японской Takeda. На сегодняшний день это единственное одобренное средство для лечения тромботической тромбоцитопенической пурпуры — редкого и смертельного заболевания крови.
Он страдал врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (вТТП) — редким заболеванием крови, вызванным мутациями в гене ADAMTS13. Патология приводит к образованию смертельно опасных тромбов в мелких сосудах по всему организму, вызывая инсульты, повреждение почек и другие тяжелые осложнения. Без лечения смерть наступает более чем в 90% случаев.
FDA одобрило Adzynma в 2023 году. Это было первое средство на рынке США, специально созданное для лечения вТТП. В нем содержится рекомбинантная версия фермента ADAMTS13, который у больных вТТП отсутствует или не функционирует должным образом.
До появления лекарства дефицит этого белка восполняли с помощью свежезамороженной плазмы донорской крови. Однако ее применение вызывало тяжелые аллергические реакции у ребенка, из-за чего было решено перейти на Adzynma.
Примерно десять месяцев спустя он поступил в стационар с ухудшающимися симптомами поражения нервной системы. Анализы показали наличие нейтрализующих антител к ADAMTS13 — собственная иммунная защита начала подавлять активность фермента, нехватку которого восполнял медикамент. О смерти пациента Takeda знает уже с июля этого года.
В III фазе клинических испытаний, по итогам которого было выдано разрешение на продажу Adzynma, его эффективность составила 100%. Только у 9% участников отмечены легкие или умеренные побочные эффекты, но ни у одного не обнаружено нейтрализующих антител.
Однако многочисленные случаи выработки иммунных белков стали поступать регулятору после появления препарата на рынке. В текущей инструкции к нему отсутствуют предупреждения о риске. Пока FDA оценивает необходимость обновления маркировки.
В Takeda утверждают, что причинно-следственной связи между Adzynma и летальным исходом нет.
