Минздрав России одобрил регистрацию первого отечественного оригинального препарата «Клотилия» (МНН веренафусп альфа) компании «Генериум» для заместительной ферментной терапии мукополисахаридоза II-го типа. Соответствующая запись появилась в ГРЛС.
Веренафусп альфа относится к группе препаратов-ферментов для лечения нарушений обмена веществ и предназначен для заместительной ферментной терапии при отсутствии или снижении уровня фермента идуронат-2-сульфатазы у пациентов с орфанным заболеванием — синдромом Хантера. Препарат способствует облегчению симптомов, в том числе нарушений со стороны центральной нервной системы (ЦНС), отмечено в инструкции.
Мукополисахаридоз II-го типа — это наследственное орфанное заболевание из группы лизосомных болезней накопления, при котором происходит мутация в гене IDS. Из-за снижения активности фермента идуронат-2-сульфатазы у таких пациентов в тканях накапливаются мукополисахариды, которые приводят к нарушениям зрения, слуха, функции костей и суставов, а также ЦНС. Основной метод лечения — это заместительная ферментная терапия.
Ранее для лечения заболевания использовалась идурсульфаза бета от компании Takeda («Элапраза»), а в 2023 году «Нанолек» зарегистрировал первый биоаналог препарата — «Хантеразу».
