FDA одобрило первый препарат для лечения синдрома Барта — очень редкого наследственного заболевания, поражающего митохондрии. Его разработала американская компания Stealth BioTherapeutics.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило в ускоренном порядке препарат Forzinity (elamipretide/эламипретид) для лечения синдрома Барта — редкого генетического заболевания, поражающего митохондрии клеток. Об этом говорится в пресс-релизе ведомства.
Регистрационное удостоверение получила массачусетская биотехнологическая компания Stealth BioTherapeutics. Ее разработка предназначена для пациентов, весящих не менее 30 кг. Лекарство вводится подкожно раз в день, восстанавливая функцию органелл, отвечающих за производство энергии в клетках. Как указывается, продажи начнутся в конце года.
Эффективность Forzinity подтвердили результаты II/III фазы клинических испытаний TAZPOWER. Главным критерием, на основании которого регулятор одобрил препарат, было увеличение силы четырехглавой мышцы бедра, отвечающей за разгибание ноги в колене, на 45% от исходных значений.
Кроме того, участники стали проходить на 96 метров больше в течение шести минут к 168-й неделе лечения. Однако FDA посчитало этот показатель менее объективным, поскольку он зависит от усилий пациентов и не оценивался в сравнении с плацебо. Чтобы получить полноценную регистрацию, от производителя требуется провести рандомизированное двойное слепое плацебоконтролируемое исследование.
