В перечень препаратов, закупаемых фондом «Круг Добра» для помощи детям с орфанными заболеваниями, включили деландистроген моксепарвовек (Elevidys) для генно-заместительной терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) у детей в возрасте от 4 до 6 лет.
«Буквально сегодня попечительский совет одобрил включение в перечень фонда препарат Elevidys для однократного введения. Это препарат генно-заместительной терапии для лечения миодистрофии Дюшенна. Мы провели переговоры с федеральными клиниками, чтобы они уже могли принимать этих детей, назначать лекарственный препарат, планировать госпитализацию для введения. Дело в том, что этот препарат показан детям от 4 до 6 лет, и очень важно, чтобы те дети, которые подходят к верхнему порогу по возрасту, могли получить его в первую очередь. Рассчитываем, что этот лекарственный препарат будет доступен в России уже летом», — сообщил во время пресс-конференции председатель правления фонда Александр Ткаченко, передает корреспондент «ФВ».
Elevidys — однократная инфузия для генной терапии МДД, ее производит фармкомпания Sarepta Therapeutics. В России лекарственное средство пока не зарегистрировано. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило его по ускоренной процедуре летом прошлого года. Это одно из самых дорогих лекарств в мире. Стоимость терапии в США составляет 3,2 млн долл.
В ноябре 2023 года стало известно, что генная терапия не смогла достичь первичной контрольной точки в ходе испытаний EMBARK. По основному показателю исследования — функциональной шкале, известной как амбулаторная оценка North Star, пациенты, принимавшие препарат, достигли оценки 2,6 балла по сравнению с 1,9 баллами у тех, кто принимал плацебо. По словам представителей Sarepta, разница не была статистически значимой.
При этом по таким показателям, как скорость, с которой участники могли подняться или пройти десять метров, Elevidys помог участникам исследования улучшить свои показатели.
В феврале 2024 года FDA приняло заявку на расширение показаний SRP-9001, предоставив ей приоритетное рассмотрение. Окончательное решение ожидается 21 июня 2024 года. Также в этом году началось исследование III фазы ENVISION, в котором SRP-9001 оценивается при миодистрофии Дюшенна. Это исследование будет длиться 128 недель.
