Минздрав зарегистрировал в России препарат «Золгенсма» (МНН онасемноген абепарвовек). Соответствующая запись появилась в Госреестре лекарственных средств (ГРЛС). Заявку на регистрацию компания «Новартис Фарма АГ» подавала в июле 2020 года.
Препарат применяют для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей в возрасте до двух лет. Он является самым дорогим препаратом в мире — один укол стоит 2,125 млн долл. Препарат содержит вектор для доставки отсутствующего или дефектного гена SMN1. Он отвечает за синтез белка SMN, необходимого для функционирования двигательных нейронов и скелетной мускулатуры.
В России «Золгенсма» закупают через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». На данный момент фонд принял решение об обеспечении 12 детей, нуждающихся в генозаместительной терапии, препаратом «Золгенсма». В августе глава фонда Александр Ткаченко выражал готовность предложить Novartis ускорить регистрацию препарата в России. Тогда же «Круг добра» заключил договор на поставку в Россию «Золгенсмы». Стоимость и другие параметры сделки не разглашались.
Это третий препарат для лечения СМА, который получил одобрение Минздрава в России. В 2019 году одобрена «Спинраза» компании «Биоген», в конце 2020 года — первый пероральный препарат «Эврисди» компании «Ф. Хоффманн-Ля Рош».
В августе комиссия по формированию лекарственных перечней Минздрава России рекомендовала включить препарат для больных СМА «Эврисди» (рисдиплам) в Перечень ЖНВЛП. Препарат получил регистрацию в конце 2020 года.
Кроме того, ФМБА в начале декабря заявило, что планирует провести клинические исследования собственного препарата против спинальной мышечной атрофии.
