Французская Sanofi заявила, что экспериментальный препарат компании venglustat оказался неэффективен у пациентов с аутосомно-доминантной поликистозной болезнью почек (АДПБП). Испытание II/III фазы было остановлено из-за «нецелесообразности», указано на сайте компании. «Такой результат — не то, на что мы надеялись», — заявил руководитель отдела исследований и разработок Sanofi Джон Рид.
По данным компании, исследование было остановлено после независимого анализа среднегодовой скорости изменения общего объема почек (TKV) у пациентов, получавших venglustat, по сравнению с когортой плацебо. Анализ показал, что venglustat не привел к значительному снижению скорости роста TKV, что было основной конечной точкой первого этапа исследований. Venglustat используется в качестве другого одобренного способа лечения некоторых ЛБН. В это случае препарат применяется для субстрат-редуцирующей терапии.
При этом производитель объяснил, что venglustat может замедлить прогрессирование некоторых заболеваний, подавляя аномальное накопление гликосфинголипидов (GSL). Sanofi отмечает: хотя данные биомаркеров исследования подтвердили, что venglustat эффективно ингибирует путь GSL, его снижение может не играть значительной роли в предотвращении роста кисты почек и не быть основной причиной прогрессирования АДПБП.
«Наше исследование способствовало научному пониманию АДПБП, продемонстрировав, что модуляции пути GSL недостаточно для восстановления функции почек у взрослых, страдающих этим заболеванием», — добавил Джон Рид.
Sanofi также проводит ряд исследований по оценке venglustat при болезни Гоше 3 типа, болезни Фабри и GM2-ганглиозидозе. Эти болезни — лизосомные болезни накопления (ЛБН), вызванные наследственными генетическими аномалиями. Аномальное накопление GSL является центральным для некоторых ЛБН, и терапевтические средства, способствующие выведению этих накопленных липидов, уже были одобрены при болезни Фабри и болезни Гоше в ходе клинических исследований. В этом контексте venglustat действует как терапия по уменьшению количества субстратов (СРТ), терапии, которая также была ранее одобрена для некоторых ЛБН.
