Двое детей с редким нервно-мышечным заболеванием скончались после получения высокой дозы препарата генной терапии, сообщает medvestnik.ru со ссылкой на BioPharma Dive. Средство применялось в ходе международного клинического исследования, которое проводила биотехнологическая компания Audentes Therapeutics.
Один пациент, которого лечили высокой дозой препарата AT132, умер от сепсиса, сообщила компания 6 мая. Двое других, у которых также применялись высокие дозы препарата, перенесли серьезные нежелательные явления. 23 июня стало известно, что один из них также скончался от бактериальной инфекции и сепсиса.
Оба погибших пациента имели признаки предшествующих проблем с печенью, сообщается в письмах представителей Audentes. При этом такие патологии также имелись у четырех из шести участников, которые получали терапию в меньшей дозе, но никаких нежелательных явлений у них не наблюдалось. Известно, что высокие дозы AT132 применялись у 17 пациентов в испытании.
Препарат генной терапии AT132 создавался для лечения редкого генетического заболевания – X-сцепленной миотубулярной миопатии. Терапия показала многообещающие результаты в ходе ранних испытаний, после чего Astellas приобрела разработчика за 3 млрд долл. в январе 2020 года.
Опорное исследование III фазы началось в 2017 году, и в случае успешных результатов Audentes планировала подать заявку на регистрацию в FDA в этом году. Как сообщается в письмах разработчика, в свете новых обстоятельств эти сроки откладываются, а испытание препарата остановлено регулятором.
