По информации компании, подавшей заявку в США в январе 2020 года на получение разрешения на запуск КИ I/II фазы у пациентов с метилмалоновой ацидемией (ММА), временный запрет связан с определенными клиническими и неклиническими вопросами. В LogicBio заявили, что работают над скорейшим разрешением всех проблем.
По данным LogicBio, механизм действия LB-001 основан на включении функционирующей версии дефектного человеческого гена метилмалонил-КоА-мутазы в геном пациентов с ММА. В основу экспериментального препарата положена технология GeneRide – собственная разработка компании, которая обеспечивает сайт-специфическую интеграцию и пожизненную экспрессию терапевтических трансгенов. При этом не требуется применения ДНК-разрезающих ферментов, являющихся частью других технологий, таких как CRISPR (технология редактирования геномов), что потенциально снижает риск нежелательного редактирования генов.
Как утверждают в LogicBio, компании удалось показать, что клетки, в которые с помощью технологии GeneRide был внедрен трансген, демонстрируют селективное преимущество в выживаемости по сравнению с клетками, не экспрессирующими трансген.
Ранее FDA присвоило LB-001 статус орфанного препарата, а ММА у детей – статус редкого заболевания.
