В клиническом исследовании (КИ) IIa фазы была достигнута 100%-ная частота положительного ответа на лечение препаратом PTI-125. Основной целью этого первого КИ с участием пациентов было измерение воздействия препарата на биомаркеры в мозге (т.е. в спинномозговой жидкости) до начала терапии и через 28 дней лечения с применением PTI-125.
В КИ участвовали пациенты в возрасте 50-85 лет с БА в легкой или умеренной форме. Все они получали 100 мг PTI-125 перорально 2 раза в сутки в течение 28 дней.
По словам д-ра Джеффри Каммингса, научного сотрудника Отделения здоровья мозга (Brain Health) Университета штата Невада, Лас-Вегас (UNLV), результаты КИ необходимо воспроизвести в рамках более масштабных исследований, чтобы доказать, что совершен решительный прорыв в области лечения БА.
В начале года Biogen («Байоджен») и Eisai («Эйсай») прекратили проведение двух глобальных КИ III фазы по препарату aducanumab при БА после того, как данные промежуточного анализа указали на неэффективность препарата и невозможность достижения первичной конечной точки..
Недавно Novartis («Новартис»), Amgen («Амджен») и Институт Баннера по изучению болезни Альцгеймера (Banner Alzheimer's Institute, Финикс, штат Аризона, США) также приняли решение о прекращении КИ ингибитора BACE1 CNP520 (umibecestat), ссылаясь на то, что потенциальная выгода для участников исследований не перевешивает риск.
