Turalio стал первым одобренным FDA препаратом для лечения этого редкого состояния.
Препарат одобрен на основании данных рандомизированного клинического исследования (КИ) III фазы ENLIVEN с участием 120 субъектов с симптоматической распространенной ТГКО, у которых удаление опухоли хирургическим путем было бы связано с потенциальным усугублением функциональных ограничений или тяжелым заболеванием. Первичной конечной точкой эффективности КИ была общая частота ответа (ОЧО) после 25 недель лечения.
По данным FDA 38% пациентов, получавших Turalio, достигли заданного показателя ОЧО по сравнению с отсутствием ответа в группе плацебо. Частота полного и частичного ответа составила 15% и 23%, соответственно. В FDA отметили, что у 22 из 23 пациентов, ответивших на лечение, находившихся под наблюдением исследователей, как минимум, в течение 6 мес. после начального ответа, ответ на лечение сохранялся 6 или более месяцев, в то время как у всех 13 пациентов, ответивших на лечение, мониторинг состояния здоровья которых осуществляли, как минимум, в течение 1 года после начального ответа, ответ на лечение сохранялся 12 или более месяцев.
Ранее FDA, рассматривавшее регистрационную заявку на Turalio в приоритетном порядке, присвоило данному ингибитору CSF1 статус «терапии прорыва» и орфанного препарата.
Daiichi Sankyo приобрела Turalio, ранее известный как PLX3397, путем покупки компании Plexxikon («Плексикон») в 2011 г.
