Данный статус присвоен препарату для применения у детей в возрасте от 3 лет с нейрофиброматозом 1 типа (НФ1), сопровождающимся наличием симптоматических или прогрессирующих неоперабельных плексиформных нейрофибром (ПН). НФ1 представляет собой редкое, неизлечимое генетическое заболевание.
Статус «терапии прорыва» присвоен на основании данных клинического исследования (КИ) II фазы SPRINT, в котором selumetinib изучали в качестве препарата монотерапии для приема внутрь у детей в возрасте от 3 лет с неоперабельными ПН, связанными с НФ1.
Selumetinib получил статус орфанного препарата для лечения НФ1 от FDA в феврале 2018 г., а от EMA – в августе 2018 г.
AstraZeneca лицензировала selumetinib у компании Array BioPharma Inc. («Эррей БайоФарма Инк.») в 2003 г. AstraZeneca и MSD заключили соглашение о сотрудничестве в разработке и коммерциализации selumetinib в 2017 г.
