Препарат Firdapse предназначен для лечения миастенического синдрома Ламберта–Итона (МСЛИ) у взрослых. В США от этого заболевания страдает один человек на 100 тыс. населения.
В письме от 4 февраля сенатор потребовал от компании предоставить финансовые и нефинансовые мотивы установления такой высокой цены на препарат. Также он затребовал сведения о том, сколько пациентов пострадает или погибнет из-за невозможности доступа к нему. Кроме того, сенатор поинтересовался, во сколько обошлась компании покупка или производство препарата.
Как сообщает Reuters, в Catalyst комментировать письмо сенатора отказались. Акции компании упали почти на 8% – до 2,31 долл.
На протяжении многих лет пациенты получали Firdapse бесплатно от небольшой компании из Нью-Джерси Jacobus Pharmaceuticals («Джакобус Фармасьютикалз») в рамках программы FDA «сочувственное применение» (compassionate use). По этой программе пациенты с орфанными заболеваниями получают доступ к экспериментальным препаратам вне клинических исследований, когда других альтернатив не существует.
Catalyst получила одобрение FDA на Firdapse в начале декабря 2018 г., а также эксклюзивное право продавать его в течение нескольких лет.
Catalyst приобрела права на препарат у компании BioMarin («БайоМарин») в 2012 г.
