В предварительном руководстве по применению высокоспециализированных технологий лечения, включающих в себя препарат Tegsedi (inotersen) компании Akcea Therapeutics («Аксеа Терапьютикс») и Onpattro (patisiran) компании Alnylam Pharmaceuticals («Элнилэм Фармасьютикалз»), сделан вывод о том, что оба препарата обеспечивают краткосрочные преимущества пациентам с указанным заболеванием, замедляя его прогрессирование и повышая качество жизни.
Однако, по утверждению экспертов NICE, существует неопределенность относительно того, сохранятся ли эти преимущества в более отдаленной перспективе, поэтому необходимо дальнейшее уточнение экономических моделей по обоим препаратам.
Оценка эффективности затрат по обоим препаратам, сделанная на основе существующих данных, намного превысила диапазон значений, которые считаются приемлемыми для использования ресурсов NHS для оказания высокоспециализированных услуг, подчеркнули в NICE.
