Препарат генной терапии, предназначенный ля лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) Zolgensma, разработанный швейцарской фармкомпанией Novartis («Новартис»), может быть одобрен американским регулятором уже в мае следующего года после присвоения заявке статуса ускоренного рассмотрения, сообщает Reuters.
Решение FDA обусловлено клиническими исследованиями с участием 15 пациентов, которые живы уже на протяжении 24 месяцев.
Zolgensma может стать одним из самых дорогих препаратов. Стоимость однократного применения может составить 4–5 млн долл.
