Экспериментальному препарату для лечения нейрофиброматоза присвоен орфанный статус

EMA присвоило статус орфанного препарату selumetinib компаний AstraZeneca («АстраЗенека») и MSD («Эм-Эс-Ди») – ингибитору MEK 1/2 для лечения нейрофиброматоза 1-го типа (НФ1), сообщает PharmaTimes. НФ1 – неизлечимое генетическое заболевание, поражающее одного из 3 тыс. новорожденных во всем мире. Степень тяжести признаков и симптомов заболевания может существенно различаться от случая к случаю; часто они проявляются в легкой или умеренной форме, затрагивая кожу, нервную систему и скелет человека. По заявлению исполнительного вице-президента по глобальным разработкам фармпрепаратов AstraZeneca Шона Боэна, в настоящее время терапии для НФ1 не существует, а предлагаемые средства лечения весьма ограничены. Г-н Боэн считает присвоение экспериментальному препарату статуса орфанного значительным шагом вперед для детей с НФ1 и их родителей. Потенциальные преимущества применения selumetinib при НФ1 изучают в клиническом исследовании I/II фазы SPRINT у детей с неоперабельной плексиформной нейрофибромой, связанной с НФ1. Полные результаты исследования ожидаются в конце 2018 г. Препарат также изучают для применения в виде монотерапии и в комбинации с другими лекарственными средствами для лечения других заболеваний в ходе других клинических исследований.