FDA выпустило проект руководства по упрощению процесса разработки лекарственных препаратов для лечения редких детских заболеваний, в частности болезни Гоше, сообщает Reuters. Предусмотрен отказ от отдельных клинических исследований (КИ) и минимизация необходимого числа пациентов в процессе КИ.
Как отметили в FDA, новый подход позволит сократить количество пациентов в плацебо-группе благодаря сотрудничеству компаний-разработчиков и исследованиям разных препаратов в одном КИ.
Проект руководства разработан совместно с Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). В качестве эксперимента выбрана болезнь Гоше. В последствии действие руководства может быть распространено на другие заболевания.
Болезнь Гоше — это наследственное заболевание, в основе которого лежит дефицит фермента, расщепляющего продукты обмена клеток человеческого организма.
Проект руководства доступен для комментариев в течение двух месяцев, по прошествии которых FDA опубликует окончательный вариант.
