Немецкий натиск
Между тем критики нового подхода к процессу одобрения новых ЛП, в частности сокращения сроков клинических исследований, опасаются, что вывод на рынок лекарственных препаратов без достаточных данных об их безопасности и эффективности подвергает пациентов большему риску.
Регуляторный орган Германии — Институт качества и эффективности здравоохранении (IQWiG), оценивающий новые препараты и устанавливающий цены на них, является самым ярым противником реформы процесса одобрения новых ЛП. Учитывая, что немецкий фармрынок является крупнейшим в Европе и четвертым по объему в мире, к мнению немецкого регулятора, несомненно, прислушиваются и в других странах Евросоюза. Иными словами, тревожные опасения IQWiG могут привести к тому, что фармацевтические компании решат, что связываться с отвечающими за ценообразование органами в каждой отдельной стране слишком накладно.
По мнению зам. директора IQWiG Штефана Ланге, ускоренное одобрение новых лекарственных препаратов на основе ограниченных данных имеет право на существование только в отдельных случаях. Однако, продолжает он, к сожалению, существует тенденция того, что это вскоре станет нормой. Ранее IQWiG уже отказался признать данные базовых исследований некоторых ЛП, уже одобренных EMA. В результате эти препараты не вышли на немецкий рынок или были изъяты из продажи вскоре после лонча.
Стремление оптимизировать процесс одобрения новых лекарственных препаратов частично обоснован достижениями в области генетики, которые позволяют глубже вникнуть в природу тяжелых и угрожающих жизни пациентов заболеваний и, соответственно, разрабатывать лекарства для их лечения с помощью новых инструментов, способных прогнозировать их эффективность у отдельных категорий пациентов.
Эксперимент начат
EMA планирует применить новый подход к одобрению экспериментальных препаратов для терапии трудноизлечимых заболеваний. В качестве эксперимента агентство отобрало шесть препаратов на стадии разработки в период с марта 2014 г. по август 2016 г. Два препарата предназначены для лечения редких форм рака, два — для лечения наследственных заболеваний крови, один — для лечения грибковой инфекции и один — для лечения заболеваний сердечно-сосудистой системы. Среди разработчиков этих препаратов — американская биотехнологическая компания Bluebird Bio Inc, израильская Pluristem Theraprutics и британские непубличные компании Immunocore Ltd и F2G Ltd.
Одним из самых оспариваемых положений нового подхода к одобрению ЛП в Европе является одобрение перспективных препаратов на основании предварительных данных с последующим сбором информации об их эффективности и побочных действиях в ходе ежедневного применения в клинической практике.
В настоящее время практикуются рандомизированные контролируемые клинические исследования, когда экспериментальный препарат получает одна группа пациентов и результат сравнивается с контрольной группой, получающей стандартную терапию или плацебо. После этих исследований регуляторные органы принимают решение об одобрении препарата. При этом обычно пациенты не знают, получают они экспериментальный препарат или нет.
Авторы нового подхода к одобрению лекарственных препаратов предлагают получать информацию непосредственно от пациентов с помощью медицинских сенсоров, приложений в смартфонах и различных инструментов для обработки данных. В зависимости от полученных результатов, по тому или иному препарату регуляторный орган может принять решение о сокращении или расширении пациентской аудитории для исследования в целях окончательного одобрения препарата.
Этот подход активно поддерживают организации по защите прав пациентов, в т.ч. Европейская организация по редким заболеваниям (Eurordis) и Европейская коалиция онкобольных (European Cancer Patient Coalition). Они призывают к более широкому использованию предварительных данных о препарате и предоставлению самим пациентам права выбирать, хотят они рисковать или нет. IQWiG полагает, что ослабление роли рандомизированных контролируемых клинических исследований противоречит научным принципам, необходимым для определения соотношения пользы и риска при применении нового препарата.
По мнению Штефана Ланге, надежда только на предварительные данные о препарате приведет к тому, что клинические исследования «скатятся» к неконтролируемому потоку информации в ходе ежедневного применения препарата, которая может быть подтверждена только в случае ранних признаков его безусловной эффективности.
Этический вопрос
С этим связана еще одна проблема, этическая. Заключается она в том, что, если препарат получает одобрение на основании предварительных данных, потом будет сложно проводить рандомизированные клинические исследования просто потому, что в случае неудачи придется лишать пациентов уже одобренного ЛП.
Некоторые сторонники ускорения процесса одобрения новых лекарственных средств предлагают ради сохранения принципа сравнимости учитывать данные от пациентов, принимающих более старые препараты для лечения того или иного заболевания. С этим в корне не согласен IQWiG. По мнению экспертов немецкого регулятора, такой подход оставляет массу возможностей для манипулирования данными и поэтому обречен на провал.
Еще одной страной, возражающей против новой политики EMA в области одобрения лекарственных средств, является Франция. Ее поддерживают и другие страны. Директор департамента по оценке лекарственных средств французского регуляторного органа Haute Autorité de Sante Шанталь Белоржи считает, что снижение стандартов одобрения и вывода на рынок новых лекарственных средств чревато непрогнозируемыми последствиями.
Между тем Национальный институт здоровья Великобритании (NICE), как ни странно, поддержал инициативу EMA. Британские эксперты в настоящее время ищут способы привлечения новых источников информации для дополнения данных рандомизированных контролируемых клинических исследований.
Тем временем EMA критически оценивает все отзывы от национальных регуляторных органов стран — членов Евросоюза о своем потенциальном нововведении. При этом компании, участвующие в эксперименте, продолжают получать научные консультации и рекомендации от EMA. Кроме того, общеевропейский регулятор приглашает новых участников.
