Ветер перемен
Все прекрасно понимают, что оптимизация деятельности FDA может привести к тяжким последствиям. По словам Дональда Трампа, у него на примете уже есть кандидат, который возглавит управление. Представители фармотрасли серьезно опасаются, что во главе регулятора встанет тот, кто будет ратовать за одобрение новых препаратов лишь на основании первичных исследований на безопасность. При этом их эффективное и надлежащее применение станет заботой врачей и пациентов.
Дональд Трамп пообещал беспрецедентно снизить регуляторные стандарты и установить быстрый процесс одобрения новых препаратов без ущерба для здоровья пациентов. Президент игнорирует тот факт, что фарминдустрия и так тесно сотрудничает с FDA в сфере ускорения процесса одобрения новых лекарств, который в настоящее время занимает 10 месяцев, а если препарат является принципиально новым, то еще меньше. Естественно, встречаются и недовольные, но их меньшинство.
Фармотрасль давно признала преимущества эффективной регуляторной системы США во главе с FDA. Системы, которая позволяет выводить на рынок новые лекарственные препараты, демонстрирующие высокий уровень безопасности и терапевтической эффективности и вызывающие доверие у врачей и пациентов. Этот дорогостоящий и сложный процесс — золотой стандарт для регуляторов во всем мире. Одобрение FDA является гарантией качества и эффективности продукта, что ускоряет его регистрацию в других странах.
Кроме того, FDA ускорило процесс одобрения новых дженериков, в основном за счет введения сборов при подаче заявок на рассмотрение. Дополнительные ресурсы позволили регулятору значительно сократить количество накопившихся заявок, благодаря чему пациентам стали доступны недорогие эффективные препараты. Аналогично FDA ввело сборы и за рассмотрение биосимиляров.
Политика дерегулирования в области одобрения новых лекарственных средств, провозглашенная президентом Трампом, определенно подорвет эффективность регулятора. Однако не стоит забывать, что многие предъявляемые FDA требования установлены законодательно, а их разработка зачастую занимает многие годы. Соответственно, любые изменения также займут много времени. Отмена около трети требований может привести к хаосу и задержкам одобрения новых лекарств.
Дональд Трамп также подписал указ о замораживании набора сотрудников в федеральные ведомства. Для FDA это чревато серьезными последствиями. В настоящее время предпринимаются попытки вывести из-под действия указа структуры здравоохранения, но уверенности в успехе нет. В FDA сотни вакантных должностей, возникших частично из-за сложности найма ученых и экспертов с опытом, необходимым для выполнения возложенных на управление задач. В конечном счете, обещанию Трампа о том, что упрощение FDA позволит значительно ускорить процесс одобрения, не суждено будет сбыться, поскольку на самом деле все будет с точностью до наоборот — из-за неразберихи и нехватки кадров процесс только станет медленнее.
Сочувственный президент
Еще одна «вина» FDA заключается, по мнению президента, в том, что управление блокирует получение тяжелобольными пациентами незарегистрированных препаратов, которые потенциально могут помочь побороть заболевание или улучшить качество жизни, что особо важно для неизлечимых больных. Он настаивает на т. н. сочувственном применении (применение незарегистрированного ЛП у тяжелобольных пациентов при отсутствии альтернативы).
Однако в 2015 г. FDA и так уже пошло на беспрецедентный шаг, предложив убрать бюрократические барьеры, препятствующие доступу пациентов к экспериментальным препаратам. Это действительно революционная мера, поскольку регулятор играет немаловажную роль, когда речь идет о жизни или смерти пациента.
Не каждый пациент, который хочет лечиться экспериментальным препаратом, может получить его. Эти препараты будут доступны только пациентам с такими заболеваниями, для диагностики, мониторинга или лечения которых не существует альтернативных средств, а сами пациенты по каким-либо причинам не могут принимать участие в их клинических исследованиях. Кроме того, врач должен доказать, что потенциальный риск применения экспериментального препарата не превышает риска от самого заболевания. Еще врач должен быть уверен, что разработчик согласится предоставить ему препарат, поскольку FDA не имеет полномочий заставлять компанию давать свой экспериментальный продукт отдельно взятому пациенту. FDA может только консультировать врача относительно процесса получения препарата. После получения запроса от врача FDA в течение нескольких дней, а иногда и часов, запускает машину поиска нужного лекарства.
В 2014 г. в США имел место резонансный случай, когда американская фармацевтическая компания Chimerix отказалась предоставить экспериментальный противовирусный препарат brincidofovir семилетнему Джошу Харди, у которого развилась аденовирусная инфекция после курса химиотерапии. Когда стандартная терапия не помогла, родители ребенка обратились в Chimerix с просьбой о препарате, но получили отказ, обоснованный отсутствием разрешения FDA. Только после того, как родители Джоша рассказали о сложившейся ситуации в СМИ и соцсетях, вопрос был урегулирован и FDA разрешило компании выдать brincidofovir для спасения умирающего ребенка.
В ряде американских штатов приняты законы «право на попытку» («right to try» laws). По этим законам неизлечимо больные пациенты имеют право на терапию незарегистрированным препаратом, если он прошел, по меньшей мере, первую из трех стадий клинических испытаний (на безопасность). При этом закон не требует от разработчика обязательного предоставления препарата, а от страховой компании — компенсирования его стоимости. Более того, в целях ускорения процесса получения врачом экспериментального препарата закон предусматривает полное исключение из него FDA.
Так, если врач и пациент решат, что экспериментальный препарат является единственно правильным выбором, закон разрешает им обращаться напрямую к компании-разработчику.
Однако у такого подхода есть и обратная сторона. Многие компании предпочитают иметь дело с FDA. Они справедливо полагают, что регулятор знает о соотношении потенциальных рисков и пользы экспериментальных препаратов больше, чем врач и, тем более, пациент.
