В настоящее время, чтобы добиться разрешения на применение экспериментального препарата, врач заполняет двадцать шесть различных форм и семь приложений к ним, на что у него уходит порядка ста часов. Согласно новому предложению, количество форм и приложений сократится до восьми и одного соответственно, а время их заполнения займет менее часа. В одной из форм врач будет обязан указать историю болезни и логически обосновать необходимость терапии экспериментальным препаратом.
Хотя принятие окончательного варианта предложения возможно только после двухмесячного обсуждения, FDA заявило, что поддержит обратившихся врачей до окончания этого срока.
Предложение выдвинуто директором FDA по вопросам стратегии общественного здравоохранения и анализа д-ром Питером Лурье. По его словам, оно является продолжением политики, принятой во время возникновения эпидемии СПИДа в целях доступа к экспериментальным препаратам из гуманных соображений. С тех пор процесс получения разрешения на применение незарегистрированных препаратов значительно усложнился.
Не каждый пациент, который хочет лечиться экспериментальным препаратом, может получить его. Эти препараты будут доступны только пациентам с такими заболеваниями, для диагностики, мониторинга или лечения которых не существует альтернативных средств, а сами пациенты по каким-либо причинам не могут принимать участие в их клинических испытаниях. Кроме того, врач должен четко доказать, что потенциальный риск применения экспериментального препарата не превышает потенциального риска самого заболевания. Еще врач должен быть уверен, что разработчик согласится предоставить ему свой препарат, поскольку FDA не имеет полномочий заставлять компанию давать свой экспериментальный продукт отдельно взятому пациенту.
FDA может только консультировать врача относительно процесса получения препарата. После получения запроса от врача FDA в течение нескольких дней, а иногда и часов запускает машину поиска нужного лекарства.
Примерно год назад в США имел место резонансный случай, когда американская фармацевтическая компания Chimerix отказалась предоставить экспериментальный противовирусный препарат brincidofovir семилетнему Джошу Харди, у которого развилась аденовирусная инфекция после курса химиотерапии. Когда стандартная терапия не помогла, родители ребенка обратились в Chimerix с просьбой о препарате, но получили отказ, обоснованный отсутствием разрешения от FDA. Только после того, как родители Джоша рассказали о сложившейся ситуации в СМИ и соцсетях, вопрос был урегулирован и FDA в конце концов разрешило компании выдать brincidofovir для спасения умирающего мальчика.
Новое предложение FDA появилось не само по себе. Ранее с кампанией по принятию в разных штатах закона «право на попытку» («right to try» law), предусматривающего облечение доступа к неапробированным препаратам для неизлечимо больных пациентов, выступила правозащитная организация Goldwater Institute. На данный момент этот закон принят в штатах Колорадо, Луизиана, Мичиган, Миссури и Аризона и находится на рассмотрении властей еще в 26 штатах.
По этому закону неизлечимо больные пациенты имеют право на терапию незарегистрированным препаратом, если он прошел, по меньшей мере, первую из трех стадий клинических испытаний (на безопасность). При этом закон не требует от разработчика обязательного предоставления препарата, а от страховой компании — компенсирования его стоимости.
Более того, в целях ускорения процесса получения врачом экспериментального препарата закон предусматривает полное исключение из него FDA. Так, если врач и пациент решат, что экспериментальный препарат является единственно правильным выбором, закон разрешает им обращаться напрямую к компании-разработчику.
Однако у такого подхода есть и обратная сторона. Многие компании предпочитают иметь дело с FDA. Они справедливо полагают, что регулятор знает о соотношении потенциальных рисков и пользы экспериментальных препаратов больше, чем врач и тем более пациент.
На сегодняшний день этот закон не помог пока ни одному пациенту получить доступ к экспериментальным препаратам. Однако сторонники закона надеются на будущее.
В принятом в ряде штатов законе места для FDA не нашлось, но управление призывает пациентов применять предлагаемую упрощенную форму для получения права на терапию экспериментальными препаратами.
В 2007 г. Апелляционный суд США постановил, что неизлечимо больные американцы не имеют конституционного права получать экспериментальные лекарственные средства, не одобренные FDA. Две организации пациентов направили в суд иск против FDA. Они добивались того, чтобы тяжелобольным гражданам США было разрешено получать экспериментальные лекарства, прошедшие предварительную стадию клинических испытаний на безопасность с участием 20—80 человек. Суд посчитал, что политика FDA по ограничению доступа к экспериментальным препаратам отражает усилия государства по защите пациентов, в т.ч. и тяжелобольных, от небезопасных лекарственных средств с неизученными терапевтическими эффектами.
Одна из организаций — «Альянс Абигейл» — по расширению доступа к экспериментальным лекарствам обратилась в суд еще в 2003 г. Основателем «Альянса» является Фрэнк Баррогс, чья дочь Абигейл умерла от рака в 2001 г., не получив лечения препаратами, которые впоследствии были одобрены FDA.
